I progressi significativi nella terapia farmacologica hanno aumentato notevolmente l’aspettativa di vita dei pazienti con fibrosi cistica. Con l’invecchiamento di questo gruppo di pazienti e l’emergere di comorbidità in età adulta, è diventato chiaro che l’assistenza attuale deve essere adattata per soddisfare le esigenze specifiche di questo gruppo demografico, che differiscono da quelle dell’infanzia.
Negli ultimi anni, sono stati compiuti importanti progressi nella comprensione della fibrosi cistica e nell’assistenza alle persone con fibrosi cistica (pwCF), grazie a diversi fattori, tra cui la diagnosi precoce, l’introduzione di nuovi farmaci (antibiotici per via inalatoria e, più recentemente, farmaci che correggono funzionalmente il difetto causato da mutazioni nel gene CFTR ) e l’introduzione di un’assistenza multidisciplinare in centri o unità specializzate. Questi progressi hanno portato a un miglioramento significativo della prognosi, che significa una vita più lunga per molti pazienti e quindi un aumento significativo del numero di pazienti adulti affetti da fibrosi cistica.
In effetti, il numero di pazienti adulti affetti da FC ha superato il numero di pazienti pediatrici nel corso degli anni. Secondo gli ultimi dati del Registro dei pazienti della Società Europea di Fibrosi Cistica (ECFSPR), il 54% (n=28.986) dei pazienti con fibrosi cistica (pwCF) aveva un’età ≥18 anni nel 2021. La modellazione predittiva suggerisce uno spostamento nella distribuzione dell’età della FC, con una percentuale maggiore di pazienti con FC che raggiungono un’età più avanzata. Di conseguenza, l’invecchiamento è diventato un nuovo fattore che può contribuire alla complessità della malattia e richiedere un adattamento nella cura della FC. Pertanto, è necessaria un’assistenza standardizzata, specializzata e multidisciplinare. Tuttavia, ci sono preoccupazioni sull’adeguatezza degli attuali servizi sanitari, terapeutici ed educativi.
Per rispondere a queste preoccupazioni, la dottoressa Almudena Felipe Montiel del Dipartimento di Medicina Respiratoria (Unità di Fibrosi Cistica Adulti), Ospedale Universitario Vall d’Hebron, Istituto di Ricerca Vall d’Hebron (VHIR), Universitat Autònoma, Barcellona, e i suoi colleghi hanno condotto un sondaggio multinazionale per valutare lo stato attuale dell’assistenza nelle unità specializzate multidisciplinari di fibrosi cistica per adulti e bambini e per identificare le aree di miglioramento [1]. L’indagine consisteva in 36 domande chiuse a scelta multipla che riguardavano vari aspetti dell’assistenza, dell’organizzazione, dell’istruzione e della ricerca relativi alla fibrosi cistica. La raccolta dei dati si è svolta da dicembre 2021 a novembre 2022, ed è stata condotta un’analisi descrittiva dei centri intervistati e delle risposte al questionario. Le risposte sono state raccolte da 44 centri che si occupano regolarmente di pazienti affetti da FC (34 reparti ospedalieri specializzati in fibrosi cistica, 10 ospedali senza un centro specializzato in FC) in 13 Paesi diversi (35 centri dell’UE e nove extra UE). La distinzione tra i centri specializzati che si concentrano sulla cura dei bambini, degli adulti e quelli che combinano l’assistenza per entrambi i gruppi di età è importante, secondo gli autori, per evitare la duplicazione dei dati.
Urge un’assistenza standardizzata e di alta qualità per i pazienti affetti da FC.
I risultati dell’indagine hanno mostrato che molti centri di fibrosi cistica o unità specializzate in fibrosi cistica soddisfano la maggior parte degli standard di cura della Società Europea di Fibrosi Cistica (ECFS). Tuttavia, sono state riscontrate alcune differenze significative e rilevanti sia tra i singoli centri che tra i casi pediatrici e quelli degli adulti. Ad esempio, molti centri FC non si sono adattati alla crescente percentuale di pazienti adulti: Nel 25% dei centri di assistenza mista, i pazienti adulti continuano ad essere trattati da pneumologi pediatrici.
Inoltre, il nuovo profilo del paziente con fibrosi cistica richiede un adattamento all’interno del team multidisciplinare per garantire un’assistenza completa, scrivono gli autori. Promuovere l’inclusione di protocolli di transizione in tutti i centri e con altri specialisti per supportare gli pneumologi nella gestione della pwCF è quindi fondamentale. Tuttavia, i risultati della loro indagine hanno mostrato che solo il 52,3% dei centri ha ricevuto il supporto di altri specialisti nella diagnosi della malattia, nel follow-up e nella prevenzione delle comorbidità.
Inoltre, in un centro di fibrosi cistica è fondamentale fornire supporto nel trattamento di alcune mutazioni, ma solo il 52,3% dei centri intervistati aveva accesso a un genetista. Anche i farmacisti svolgono un ruolo cruciale nel monitoraggio della compliance al trattamento e nell’identificazione di potenziali interazioni ed effetti avversi, ma solo il 61,4% dei centri intervistati aveva accesso a questi specialisti.
Secondo i ricercatori, è anche importante includere psicologi e assistenti sociali nell’équipe, al fine di sostenere i pazienti nelle fasi di transizione, ad esempio nella giovane età adulta quando si entra nella vita lavorativa. Tuttavia, secondo la loro analisi, il 30-40% dei centri inclusi non disponeva di questi gruppi professionali. Nei centri o nelle unità di FC che si occupano di pazienti sia pediatrici che adulti, questa percentuale era ancora più alta. Tutto ciò sottolinea la necessità di una transizione coordinata tra l’assistenza pediatrica e quella agli adulti. Tuttavia, nel 30% dei centri coinvolti nello studio, i programmi di transizione non sono ancora in atto, sebbene un team multidisciplinare sia presente in oltre l’80% dei casi. Questa sorprendente discrepanza potrebbe essere dovuta a un’implementazione eterogenea degli standard di cura nei vari centri e forse a una mancanza di risorse a livello locale in alcuni centri, scrivono il dottor Montiel e i suoi colleghi.
Saranno necessari nuovi approcci
In termini di risorse, la maggior parte dei centri ha dimostrato di disporre dei test e delle tecniche diagnostiche e terapeutiche necessarie per trattare la malattia in modo appropriato. Tuttavia, la disponibilità di test LCI non era ancora integrata nella gestione globale della malattia. Solo il 14% dei centri di cura pediatrici che hanno partecipato al sondaggio e il 60% dei centri per adulti disponevano di test LCI. Oltre il 50% dei servizi per la pwCF sono forniti su base ambulatoriale, e molte procedure che in precedenza venivano eseguite solo in ospedale, come il trattamento delle esacerbazioni, sono ora esternalizzate. Questo modello ha dimostrato di essere vantaggioso, soprattutto per le persone con FC. Tuttavia, dato il numero crescente di pwCF adulte, è probabile che saranno necessari nuovi approcci per curare questo nuovo profilo di paziente, più anziano e più complesso, hanno detto gli autori. La loro analisi ha rilevato che il 57% dei centri dispone di servizi ambulatoriali dedicati esclusivamente alla cura della pwCF e solo il 43% dispone di letti ospedalieri, il che potrebbe essere inadeguato nel contesto di una malattia complessa con una crescente prevalenza di comorbidità.
Una percentuale significativa di medici che si occupano di pwCF (20,4%) ritiene di non avere una formazione adeguata nella gestione della malattia. Inoltre, solo il 53% dei centri offre una rotazione nei reparti di fibrosi cistica come parte della formazione accademica.
Secondo i ricercatori, questi risultati evidenziano la mancanza di personale di ricerca nei centri di fibrosi cistica, tra cui infermieri, database e coordinatori di ricerca, che limita la ricerca e il progresso. Poiché la complessità della malattia nei pazienti adulti con fibrosi cistica continua ad aumentare con l’età e le comorbidità, la necessità di un’assistenza omogenea, specializzata e multidisciplinare diventerà sempre più importante.
Fonte: Montiel AF, et al: Standard di cura e lacune educative nelle unità di fibrosi cistica per adulti: un’indagine della European Respiratory Society. ERJ Open Research 2024; 10(3): 00065-2024; doi: 10.1183/23120541.00065-2024.
InFo PNEUMOLOGIA & ALLERGOLOGIA 2024; 6(4): 36-37
