La prevalenza della colite ulcerosa (CU) in Svizzera è di 1/500. L’inibitore JAK tofacitinib è una freccia nella faretra del trattamento dal 2019. Nello studio OCTAVE di fase 3, si è dimostrato efficace nel raggiungere e mantenere la remissione clinica ed endoscopica rispetto al placebo. Nel mondo reale, tuttavia, la situazione dei dati in Svizzera è stata finora inadeguata. Un gruppo di studio ha affrontato questo problema.
L’obiettivo dello studio post-marketing FACES (First Tofacitinib Experience in Switzerland) era quello di valutare l’efficacia e la sicurezza di tofacitinib nel trattamento di adulti con colite ulcerosa da moderata a grave in Svizzera, in condizioni reali. In conformità con il disegno dello studio OCTAVE, il gruppo di ricerca ha valutato l’attività clinica ed endoscopica all’inizio dello studio e alle settimane 8, 26 e 52, utilizzando il punteggio Mayo, come spiegato dal Prof. Dr. Alain Schoepfer, Dipartimento di Gastroenterologia ed Epatologia, Ospedale Universitario di Losanna, e membro del gruppo di indagine FACES [1]. Tofacitinib è stato somministrato 2× 10 mg al giorno durante la fase di induzione di 8 settimane e 2× 5 mg durante la fase di mantenimento.
Il sistema di punteggio Mayo prende in considerazione i fattori frequenza delle feci, sanguinamento rettale, risultati dell’endoscopia e la valutazione complessiva del medico per valutare l’attività della CU. Ciascuna di queste quattro componenti viene valutata individualmente da 0 a 3, per un punteggio totale da 0 a 12.
Diminuzione significativa del punteggio Mayo
I ricercatori hanno incluso nel loro studio 104 adulti (età media 41 ± 14,4 anni, durata mediana della malattia 6 anni, IQR 3- 11, range 1-44 anni, 48,1% donne). Le malattie dei pazienti erano localizzate:
- Proctite 3,9%,
- colite sinistra 34,6%,
- Colite estesa 11,5%,
- Pancreatite 50%.
Tutti i partecipanti hanno ricevuto mesalazina, budesonide topica e prednisone durante il pre-trattamento; il 70,2% ha ricevuto anche azatioprina. Prima di iniziare la terapia con tofacitinib, i pazienti avevano subito una mediana di 2 trattamenti biologici senza successo (principalmente infliximab e vedolizumab (79% e 62% rispettivamente), oltre a golimumab (23%), adalimumab, ustekinumab (20% ciascuno) e tacrolimus (15%); IQR 1-3, range 0-6). A 21 soggetti (20,2%) è stato somministrato anche prednisone all’inizio del trattamento con tofacitinib. Nel tempo, è stata osservata una diminuzione significativa del punteggio Mayo (Tabella 1) .
Alla settimana 8, l’aderenza a tofacitinib era ancora del 100%. Dopo 26 settimane, 77 dei 104 pazienti (74%) sono rimasti aderenti; dopo un anno, 63/104 (60,6%) erano ancora aderenti. Non sono stati osservati trombosi venosa profonda, embolia polmonare, gravi eventi cardiovascolari avanzati o neoplasia. La riattivazione dell’herpes zoster si è verificata in quattro pazienti durante la fase di induzione e in due durante la fase di mantenimento.
In termini di frequenza delle feci, tutti i pazienti hanno avuto almeno tre movimenti intestinali in più rispetto al normale al basale. Dopo 52 settimane, questo si è ridotto a un livello normale o a un massimo di 1-2 movimenti intestinali in più in quasi tutti i pazienti (Fig. 1).
In questa popolazione svizzera di CU, caratterizzata da un decorso complicato della malattia e da molteplici fallimenti di terapie biologiche, oltre il 60% era ancora in trattamento con tofacitinib alla settimana 52 e continuava a trarre beneficio clinico, ha concluso il Prof. Schoepfer. Con un profilo di sicurezza favorevole, nessun paziente è stato trattato simultaneamente con steroidi sistemici nelle settimane 26 e 52.
Congresso: Congresso annuale SGG 2023
Fonte:
- Schoepfer A: Presentazione “Efficacia e sicurezza nella vita reale di tofacitinib per il trattamento della colite ulcerosa da moderata a grave in Svizzera”; Congresso annuale della Società Svizzera di Gastroenterologia (SGG), Interlaken, 14.09.2023.
PRATICA GASTROENTEROLOGICA 2023: 1(2): 31 (pubblicato il 27.11.23, in anticipo sulla stampa)
