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Atrofia muscular espinal

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La enfermedad en 2022 a la luz de las nuevas opciones terapéuticas

En la atrofia muscular espinal, no se aporta suficiente proteína SMN debido a un defecto o pérdida del gen SMN1. Como resultado, las neuronas motoras de la médula espinal y…
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La terapia génica única muestra beneficios terapéuticos transformadores

Los nuevos datos del ensayo demuestran un desarrollo adecuado a la edad y la consecución de hitos motores en niños presintomáticos con AME mediante terapia génica con un único agente,…
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La experiencia clínica habla en favor de la gestión de terapias individuales

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Enfoque terapéutico prometedor en tramitación

Los nuevos resultados de los estudios FIREFISH y SUNFISH sugieren que hay esperanza para los niños con atrofia muscular espinal.
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