Les modulateurs CFTR rendent les poumons heureux

On sait que les modulateurs CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) améliorent les maladies pulmonaires associées à la fibrose kystique (CF). Cependant, les effets des thérapies CFTR sur les changements structurels des poumons des patients atteints de mucoviscidose ne sont pas clairs. Des chercheurs américains ont donc voulu déterminer l’impact sur les paramètres cliniques et la maladie pulmonaire structurelle, mesuré par les modifications des scanners thoraciques, chez les personnes atteintes de mucoviscidose.

Le pourcentage prédit du VEMS (ppFEV1), l’IMC et les données microbiologiques ont été recueillis au début du traitement par Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) et tous les trois mois pendant un an, a expliqué le Dr Shahid I. Sheikh, pneumologue pédiatrique, département de pédiatrie, Nationwide Children’s Hospital, Columbus, Ohio, dans sa présentation par affiche [1]. Des tomodensitogrammes de la cage thoracique ont été réalisés avant le début du traitement par ETI (ligne de base) et après un an, et analysés indépendamment par deux pneumologues.

L’échantillon comprenait 67 patients atteints de mucoviscidose, dont 30 (44,8%) hommes, âge médian 25 ans. Après 3 mois, une augmentation significative de la _ppFEV1 (65±21 à 77±21) et de l’IMC (p<0,001 pour les deux) a été observée, ainsi qu’une diminution significative de la positivité du SARM et du Pseudomonus (-42% pour les deux). Cette tendance s’est maintenue pendant plus d’un an. Aucun des participants n’a développé de détérioration des paramètres du scanner thoracique pendant le traitement par ETI. Au début du traitement, les scanners thoraciques ont révélé une bronchectasie chez 65 patients (97%) ; lors du suivi à 1 an, elle a disparu ou a été réduite chez 17% d’entre eux. Un épaississement de la paroi bronchique a été constaté chez 64 (97%) à la ligne de base, et après 12 mois, il n’était plus présent ou avait diminué chez 58 (86%). Une congestion du mucus a été constatée chez 63 (95,5%), elle n’était plus présente ou avait diminué chez 61 (95%) après 1 an. L’hyperinflation/le trappage aérien étaient présents chez 44 (67%) personnes au départ, ils étaient moins présents ou absents chez 38 (61%) après 1 an et inchangés chez 24 (39%).

Le traitement ETI a donc amélioré de manière significative les résultats cliniques et la maladie pulmonaire, comme l’ont montré les scanners thoraciques, ont conclu le Dr Sheikh et ses collègues.

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