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  • Fibrosi cistica

I modulatori della CFTR rendono felici i polmoni

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  • 2 minute read

È noto che i modulatori CFTR (regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) migliorano le malattie polmonari associate alla fibrosi cistica (FC). Tuttavia, gli effetti delle terapie CFTR sui cambiamenti strutturali dei polmoni dei pazienti con FC non sono chiari. I ricercatori statunitensi volevano quindi determinare gli effetti sui parametri clinici e sulla malattia polmonare strutturale, misurata dai cambiamenti nella TAC del torace, nelle persone con FC.

All’inizio del trattamento CFTR con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) e a intervalli di 3 mesi per 1 anno, sono stati raccolti il FEV1 percentuale previsto (ppFEV1), l’IMC e i dati microbiologici, ha spiegato il dottor Shahid I. Sheikh, pneumologo pediatrico, Dipartimento di Pediatria, Nationwide Children’s Hospital, Columbus, Ohio, nella presentazione del poster [1]. Le TAC del torace sono state effettuate prima dell’inizio della terapia ETI (basale) e dopo un anno e analizzate in modo indipendente da due specialisti del polmone.

Il campione comprendeva 67 pazienti con fibrosi cistica, 30 (44,8%) dei quali erano uomini, con un’età media di 25 anni. Dopo 3 mesi, è stato osservato un aumento significativo del ppFEV1 (da 65±21 a 77±21) e del BMI (p<0,001 per entrambi), nonché una diminuzione significativa della positività a MRSA e Pseudomonus (-42% per entrambi). Questa tendenza è continuata per oltre un anno. Nessuno dei partecipanti ha sviluppato un deterioramento dei parametri della TAC toracica durante la terapia ETI. All’inizio del trattamento, la TAC del torace mostrava bronchiectasie in 65 pazienti (97%); all’esame di follow-up dopo 1 anno, non erano più presenti o erano ridotte nel 17%. L’ispessimento della parete bronchiale è stato rilevato al basale in 64 (97%) pazienti; dopo 12 mesi non era più presente o era diminuito in 58 (86%) pazienti. La congestione di muco è stata riscontrata in 63 (95,5%); questa non era più presente o era diminuita in 61 (95%) dopo 1 anno. All’inizio, 44 (67%) persone presentavano iperinflazione/intrappolamento d’aria, dopo 1 anno era minore o inesistente in 38 (61%) e invariata in 24 (39%).

La terapia ETI ha quindi migliorato significativamente gli esiti clinici e la malattia polmonare, come dimostrato dalla TAC del torace, hanno concluso il dottor Sheikh e i suoi colleghi.

Fonte:

  1. Sheikh SI: Presentazione del poster 1541; Congresso ERS 2023, Milano, 10/09/2023.

InFo PNEUMOLOGIE & ALLERGOLOGIE 2023; 5(4): 32 (pubblicato l’8.11.23, prima della stampa)

Autoren
  • Jens Dehn
Publikation
  • InFo PNEUMOLOGIE & ALLERGOLOGIE
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