Il principio attivo aducanumab è stato testato in due grandi studi di fase III. Grazie ai nuovi dati positivi sull’efficacia, il programma di studio, che nel frattempo era stato sospeso, verrà proseguito.
Il principio attivo aducanumab è stato testato in due grandi studi di fase III. Grazie ai nuovi dati positivi sull’efficacia, il programma di studio, che nel frattempo era stato sospeso, verrà proseguito.
Lo studio di fase IIIb in aperto lanciato dall’azienda farmaceutica Biogen è elencato nei database ufficiali degli studi clinici (ClinicalTrials.gov). Il campione comprende 2400 pazienti con Alzheimer che sono stati precedentemente trattati con aducanumab come soggetti. I partecipanti allo studio ricevono iniezioni mensili per un periodo di due anni. Gli endpoint primari riguardano la sicurezza e la tollerabilità del principio attivo. Lo studio si basa sulle valutazioni dello studio di fase III EMERGE e ENGAGE. Dopo aver inizialmente dichiarato il fallimento degli obiettivi del progetto, le analisi dei dati che includevano tutti i soggetti del test nell’ottobre 2019 hanno dimostrato l’efficacia. I partecipanti allo studio EMERGE che hanno ricevuto aducanumab alla dose più alta hanno mostrato un declino leggermente inferiore nelle prestazioni nei test neuropsicologici rispetto al gruppo placebo. Nel test CDR-SB (Clinical Dementia Rating), i soggetti ad alto dosaggio sono peggiorati del 22% in meno rispetto al gruppo placebo dopo 78 settimane. Nel Mini-Mental Status Test (MMST), questo valore era del 18%. Biogen ha annunciato nell’ultimo trimestre dello scorso anno che inizialmente sarebbe stata presentata una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per aducanumab negli Stati Uniti. La FDA (US Food and Drug Administration) decide in merito. Biogen sta anche pianificando le trattative con le autorità regolatorie europee.
L’Alzheimer è una malattia neurodegenerativa con disturbi cognitivi progressivi e spesso porta a una crescente limitazione dell’indipendenza delle persone colpite. Ci sono oltre 40 milioni di persone affette da Alzheimer nel mondo e la tendenza è in aumento. L’adducanumab ha come bersaglio la proteina beta-amiloide, caratteristica della malattia di Alzheimer. Si tratta di depositi nel cervello, che sono associati alla distruzione delle cellule nervose. Il principio attivo aducanumab è stato finora testato solo su pazienti in una fase iniziale della malattia, che finora presentano solo lievi perdite della capacità mentale. Attualmente, non ci sono farmaci sul mercato nella terapia farmacologica della malattia di Alzheimer che agiscano sui meccanismi di base della malattia. I preparati attualmente disponibili stimolano solo le prestazioni cerebrali o trattano i sintomi concomitanti.
Fonte: https://clinicaltrials.gov
PRATICA GP 2020; 15(3): 42
