As doenças auto-imunes raras como a neuromielite do espectro óptico (NMOSD) e a mielina oligodendrócita glicoproteína anti-corpo associada à doença (MOGAD) estão unidas pela ignorância da qualidade de vida, bem como dos custos socioeconómicos da doença. Um estudo multicêntrico investigou agora precisamente estas questões e chega à conclusão de que a gestão terapêutica precoce é indicada.
NMOSD e MOGAD são doenças auto-imunes que, tal como a esclerose múltipla (EM), causam geralmente uma inflamação recorrente do sistema nervoso central (SNC). A medula espinal e os nervos ópticos são frequentemente afectados. Os episódios da doença podem causar, por exemplo, perturbações visuais até à cegueira, espasmos musculares e paralisia, dor, bem como incontinência urinária e fecal. Apesar da terapia de recaída intensificada, podem ocorrer deficiências permanentes. No entanto, para estas doenças raras, tem faltado estudos e provas significativas sobre os custos socioeconómicos das doenças e a qualidade de vida das pessoas afectadas. Contudo, as decisões políticas de saúde que têm um impacto na qualidade dos cuidados são frequentemente tomadas com base em tais declarações. Esta lacuna foi agora colmatada. O estudo multicêntrico incluiu 212 doentes – um número muito grande para uma doença rara. Isto foi possível graças ao grupo de estudo NEMOS, uma rede de mais de 60 centros NMOSD na Alemanha, Áustria e Suíça. Com a ajuda da rede, os iniciadores do estudo não só puderam entrevistar os afectados e as suas famílias, como também aceder a dados de outros centros e a um registo central de doentes ao mesmo tempo. Foi recolhida informação exaustiva sobre o consumo de recursos médicos e não médicos e sobre a capacidade de trabalho dos pacientes. O custo anual médio total per capita da doença foi de cerca de 60 000 euros. O factor de custos mais importante foi o custo dos cuidados informais, ou seja, os encargos financeiros que surgem porque, por exemplo, não são os serviços de cuidados que assumem o cuidado das pessoas afectadas, mas sim os parentes que se preocupam com a sua fidelidade. Muitas vezes têm de reduzir consideravelmente o seu horário de trabalho. Os cuidados informais são responsáveis por 28% dos custos totais! Outros factores de custo são custos indirectos, tais como para modificações domésticas para deficientes, e medicamentos, especialmente imunoterapêuticos. À medida que a gravidade da doença aumenta, os custos socioeconómicos aumentam dramaticamente. Ao mesmo tempo, a qualidade de vida das pessoas afectadas diminui. Em média, os doentes tinham uma qualidade de vida pior do que os que sofriam de esclerose múltipla.
Prevenir impulsos
As pessoas com NMOSD vivem com o risco de episódios de doenças imprevisíveis. 90% sofrem outro episódio dentro de cinco anos após o primeiro. Mesmo um único episódio de NMOSD pode causar danos permanentes significativos, e cada episódio subsequente aumenta os danos causados pelo episódio anterior. A causa deste dano é que os linfócitos CD19+-expressores de células B libertam AQP4-IgG, desencadeando uma resposta auto-imune crescente. Os médicos perseguem dois objectivos no tratamento do NMOSD e do MOGAD: Por um lado, os sintomas agudos devem ser combatidos durante uma recaída e, por outro lado, devem ser evitadas outras recaídas. Enquanto os procedimentos de alta dose de cortisona e lavagem do sangue são utilizados para tratamento de recaídas, as imunoterapias são utilizadas para tratamento permanente a longo prazo. No período de estudo, 2017 a 2019, estas foram terapias não rotuladas de custo comparativamente baixo que ainda não tinham sido aprovadas. Representaram 13% dos custos totais. Entretanto, existem imunoterapias aprovadas. No entanto, a nova terapêutica NMOSD com rótulo NMOSD está entre as drogas mais caras a nível mundial.
Aprovação da EMA para inebilizumab
No início de Maio, foi anunciado que o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu autorização de comercialização de inebilizumabe como monoterapia intravenosa para o tratamento da imunoglobulina G (AQP4-IgG)-seropositiva da neuromielite do espectro óptico (NMOSD). Isto foi baseado nos resultados do maior ensaio de registo até à data no NMOSD, “N-MOmemtum”. Isto mostrou que 87,6% dos doentes com AQP4 IgG+ NMOSD que receberam inebilizumab não sofreram recidivas de doença durante um período de 28 semanas. Para a grande maioria das pessoas afectadas, este efeito durou pelo menos quatro anos.
Leitura adicional:
- Hümmer MW, Schöppe LM, Bellmann-Strobl J, et al: Custos e Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde em Pacientes com Doenças do Espectro NMO e Doenças Associadas MOG-Antibode-Associadas. Neurologia 2022; 98(11): e1184-e1196.
- Rensel M, Zabeti A, Mealy M, et al: Long-term effectiveness and safety of inebilizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder: Analysis of aquaporin-4-immunoglobulin G-seropositive participants taking inebilizumab for ≥4 years in the N-MOmentum trial. Jornal de Esclerose Múltipla 2021: 135245852110472.
- Cree BA, Bennett JL, et al: Inebilizumab para o tratamento da desordem do espectro da neuromielite óptica (N-Momentum): um ensaio de fase 2/3 controlado por placebo duplo cego e aleatorizado. The Lancet 2019; 394: 1352-1363.
- Marignier, et al: N-MOmentum Study Investigators. Resultados da Deficiência no Ensaio N-Momentum de Inebilizumab na Neuromielite Óptica Spectrum Disorder. Neurol Neuro-immunol Neuroinflamm 2021; 8(3): e978.
InFo NEUROLOGIA & PSYCHIATry 2022; 20(3): 32
