Datos a largo plazo sobre los moduladores del CFTR en niños con fibrosis quística

La fibrosis quística (FQ) es una de las enfermedades metabólicas congénitas más comunes en Europa. Las opciones de tratamiento para los enfermos de FQ se han ampliado considerablemente en los últimos años. Los moduladores del CFTR mejoran la función de la proteína CFTR defectuosa y son, por tanto, los primeros fármacos con un efecto causal al menos parcial en la FQ. En un estudio de extensión de fase IIIb abierto, se investigó el uso de la terapia combinada de ivacaftor, elexacaftor y tezacaftor en niños de 6 a 11 años durante un periodo de 96 semanas.