El estudio aleatorizado controlado: la reina entre los estudios

Se considera el patrón oro entre los estudios, la reina con la que deben medirse todos los demás estudios de : El estudio aleatorizado controlado. Se utiliza siempre que se necesitan pruebas de la eficacia y seguridad de una nueva terapia. Por lo tanto, también sirve de base para las decisiones de aprobación.

Sin investigación clínica, no habría progreso en medicina. Es un requisito previo para poder ofrecer un tratamiento basado en pruebas. Hasta que eso ocurra, habrá que buscar, descartar y reconstruir muchos enfoques experimentales. Pero en algún momento llega el momento en que la eficacia y la seguridad de la terapia pueden y deben examinarse más de cerca. Aquí es donde entra en juego el ensayo aleatorio controlado (ECA; “ensayos aleatorios controlados”). Se considera el patrón oro entre los métodos de investigación porque suelen tener un bajo riesgo de errores sistemáticos y, junto con los metaanálisis, se caracterizan por el mayor nivel de evidencia.

Diseño de estudios experimentales

Los ECA son estudios de intervención que demuestran la superioridad de una nueva terapia en comparación con una terapia estándar o una terapia simulada (placebo). La base de todo ECA es un protocolo de estudio que especifica, entre otras cosas, los antecedentes médico-científicos, la evaluación beneficio-riesgo, el diseño del estudio, la metodología del estudio y toda la planificación, ejecución y evaluación. Se define un criterio objetivo primario que pretende responder a la pregunta principal de la investigación. Si, por ejemplo, se quiere demostrar la superioridad de una nueva terapia, primero se parte de una hipótesis nula. Esto supone que no hay diferencias de eficacia entre las terapias estudiadas. Durante la evaluación, se utilizan pruebas estadísticas para decidir si la hipótesis nula asumida es válida o debe rechazarse. Además, se investigan objetivos secundarios que captan otros efectos del tratamiento, como los acontecimientos adversos.

La planificación del número de casos es un parámetro indispensable para lograr la significación estadística del estudio. Se basa en el número de participantes necesario para detectar una diferencia mínimamente relevante en la eficacia de las terapias desde un punto de vista clínico con una alta probabilidad de ser significativa, si es que existe. A continuación, se define una población de estudio con criterios claros de inclusión y exclusión para el diseño del estudio. Esto garantiza la homogeneidad del grupo en cuanto a características demográficas, estado de la enfermedad y, si procede, enfermedades concomitantes y medicación concomitante. Es la única forma de garantizar la comparabilidad entre los distintos grupos.

La aleatorización decide la asignación de los pacientes a los distintos grupos de tratamiento. Esto se hace al azar. Esto se debe a que el objetivo es garantizar que todas las posibles variables de confusión se distribuyan por igual en todos los grupos. Las variables de confusión incluyen el peso, la edad o el sexo, características que podrían influir en la respuesta a la terapia. Además, el cegamiento del estudio ayuda a evitar errores sistemáticos. Es posible realizar un estudio a doble ciego o a ciego simple. En un ensayo doble ciego, ni el paciente ni el investigador saben a qué tratamiento ha sido aleatorizado el paciente. En el cegamiento simple, normalmente sólo el paciente está cegado al tratamiento asignado.

Evaluación de la relación causal entre la terapia y la eficacia

Los ensayos clínicos suelen estar sujetos a requisitos científicos y éticos nacionales e internacionales. En 1964, la Asociación Médica Mundial formuló unos principios éticos para la investigación con seres humanos en la Declaración de Helsinki, que desde entonces ha sido revisada varias veces. Al publicar un ECA, el diseño, la realización y la evaluación del estudio deben describirse de forma comprensible. Con el trasfondo del diseño del estudio, la bibliografía actual y teniendo en cuenta el estado de la técnica, los resultados del estudio y su interpretación deben discutirse detalladamente en el informe del estudio y en una publicación, y deben presentarse las limitaciones metodológicas existentes. La discusión crítica contribuye decisivamente a la evaluación clínica de los resultados.

Sin embargo, el patrón oro se cuestiona una y otra vez, porque los ECA son un instrumento ideal para responder a la pregunta de una relación causal entre terapia y eficacia. Pero la realidad clínica asistencial sólo está insuficientemente representada. Por lo tanto, los expertos asumen que los ECA seguirán siendo la norma para las decisiones de aprobación, pero se complementarán con más datos procedentes, por ejemplo, de estudios del mundo real.

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