Enfermedad de Stargardt: un innovador estudio de terapia génica da esperanzas

En la enfermedad de Stargardt, las mutaciones de pérdida de función en el gen ABCA4 provocan degeneración macular y ceguera. Un equipo dirigido por investigadores de la Universidad de Basilea ha desarrollado un nuevo y prometedor enfoque terapéutico. En su estudio, pudieron demostrar la corrección precisa del gen mediante la “edición de bases”. Los resultados se publicaron en la revista Nature Medicine.