Las enfermedades autoinmunes raras como la enfermedad del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) y la enfermedad asociada a anticuerpos de la glicoproteína de mielina oligodendrocitos (MOGAD) están unidas por el desconocimiento de la calidad de vida, así como por los costes socioeconómicos de la enfermedad. Un estudio multicéntrico ha investigado ahora precisamente estas cuestiones y llega a la conclusión de que está indicado un tratamiento terapéutico precoz.
La NMOSD y la MOGAD son enfermedades autoinmunes que, al igual que la esclerosis múltiple (EM), suelen causar una inflamación recidivante del sistema nervioso central (SNC). A menudo se ven afectados la médula espinal y los nervios ópticos. Los episodios de la enfermedad pueden causar, por ejemplo, alteraciones visuales hasta la ceguera, espasmos musculares y parálisis, dolor, así como incontinencia urinaria y fecal. A pesar de la intensificación de la terapia de recaída, pueden producirse alteraciones permanentes. Sin embargo, en el caso de estas enfermedades raras, han faltado estudios y pruebas significativas sobre los costes socioeconómicos de la enfermedad y la calidad de vida de los afectados. Sin embargo, las decisiones de política sanitaria que repercuten en la calidad de la asistencia se toman a menudo sobre la base de tales afirmaciones. Esta laguna ya se ha cerrado. El estudio multicéntrico incluyó a 212 pacientes, un número muy elevado para una enfermedad rara. Esto fue posible gracias al grupo de estudio NEMOS, una red de más de 60 centros de NMOSD en Alemania, Austria y Suiza. Con la ayuda de la red, los iniciadores del estudio no sólo pudieron entrevistar a los afectados y sus familias, sino también acceder al mismo tiempo a los datos de otros centros y a un registro central de pacientes. Se recogió información exhaustiva sobre el consumo de recursos médicos y no médicos y la capacidad de trabajo de los pacientes. El coste medio anual total per cápita de la enfermedad fue de unos 60.000 euros. El factor de coste más importante fueron los costes de los cuidados informales, es decir, las cargas financieras derivadas del hecho de que, por ejemplo, no son los servicios asistenciales los que se hacen cargo del cuidado de los afectados, sino los familiares fieles cuidadores. A menudo tienen que reducir considerablemente sus horas de trabajo. ¡Los cuidados informales representan el 28% de los costes totales! Otros factores de coste son los costes indirectos, como los derivados de las modificaciones en el hogar de los discapacitados, y los medicamentos, especialmente los inmunoterapéuticos. A medida que aumenta la gravedad de la enfermedad, los costes socioeconómicos aumentan drásticamente. Al mismo tiempo, la calidad de vida de los afectados disminuye. Por término medio, los pacientes tenían peor calidad de vida que los que padecían EM.
Evitar empujes
Las personas con NMOSD viven con el riesgo de sufrir episodios impredecibles de la enfermedad. El 90% sufre otro episodio en los cinco años siguientes al primero. Incluso un solo episodio de NMOSD puede causar un daño permanente significativo, y cada episodio posterior aumenta el daño causado por el episodio anterior. La causa de este daño es que los linfocitos de células B que expresan CD19+ liberan AQP4-IgG, lo que desencadena una respuesta autoinmune creciente. Los médicos persiguen dos objetivos en el tratamiento del NMOSD y la MOGAD: Por un lado, hay que combatir los síntomas agudos durante una recaída y, por otro, hay que prevenir nuevas recaídas. Mientras que las altas dosis de cortisona y los procedimientos de lavado de sangre se utilizan para el tratamiento de las recaídas, las inmunoterapias se emplean para el tratamiento permanente a largo plazo. En el periodo de estudio, de 2017 a 2019, se trataba de terapias fuera de indicación comparativamente de bajo coste que aún no habían sido aprobadas. Supusieron el 13% de los costes totales. Mientras tanto, existen inmunoterapias aprobadas. Sin embargo, los nuevos fármacos para la NMOSD se encuentran entre los más caros del mundo.
Aprobación de la EMA para el inebilizumab
A principios de mayo, se anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedía la autorización de comercialización del inebilizumab como monoterapia intravenosa para el tratamiento de la enfermedad del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) seropositiva a la inmunoglobulina G anti-aquaporina-4 (AQP4-IgG). Esto se basó en los resultados del mayor ensayo de registro realizado hasta la fecha en NMOSD, “N-MOmemtum”. Esto demostró que el 87,6% de los pacientes con ENMOSD AQP4 IgG+ que recibieron inebilizumab no experimentaron recaídas de la enfermedad durante un periodo de 28 semanas. Para la gran mayoría de los afectados, este efecto duró al menos cuatro años.
Para saber más:
- Hümmer MW, Schöppe LM, Bellmann-Strobl J, et al: Costes y calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con trastornos del espectro NMO y enfermedad asociada a anticuerpos MOG. Neurología 2022; 98(11): e1184-e1196.
- Rensel M, Zabeti A, Mealy M, et al: Eficacia y seguridad a largo plazo del inebilizumab en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica: Análisis de los participantes seropositivos a la aquaporina-4-inmunoglobulina G que tomaron inebilizumab durante ≥4 años en el ensayo N-MOmentum. Revista de Esclerosis Múltiple 2021: 135245852110472.
- Cree BA, Bennett JL, et al: Inebilizumab para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (N-Momentum): un ensayo de fase 2/3 doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. The Lancet 2019; 394: 1352-1363.
- Marignier, et al: Investigadores del estudio N-MOmentum. Resultados de discapacidad en el ensayo N-Momentum de inebilizumab en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Neurol Neuroinflamación Neuroinmunol 2021; 8(3): e978.
InFo NEUROLOGÍA Y PSIQUIATRÍA 2022; 20(3): 32
