La enfermedad autoinmune PTT es rara, potencialmente mortal y difícil de tratar. Los resultados de un gran ensayo de fase III en el que participó el Inselspital de Berna llaman ahora la atención sobre una nueva opción de tratamiento: el caplacizumab.
Con una incidencia anual de dos a tres nuevos casos por millón, la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) es poco frecuente. Si no se trata, conduce a la muerte en pocos días. Afecta sobre todo a personas jóvenes, previamente sanas, predominantemente mujeres.
En las personas sanas, la proteasa ADAMTS13 escinde la proteína “factor de Von Willebrand” (FVW) e impide así que las plaquetas se adhieran al FVW. ADAMTS13 falta en la enfermedad autoinmune TTP. Se forman coágulos y los órganos reciben menos sangre, lo que puede provocar una insuficiencia renal, un infarto de miocardio o un derrame cerebral.
Hasta ahora, la plasmaféresis diaria (extracción de autoanticuerpos, adición de ADAMTS13) en combinación con inmunosupresores se consideraba el patrón oro en el tratamiento de la PTT. No obstante, entre el 10 y el 20% de los pacientes mueren durante un episodio agudo; más de la mitad sufren daños orgánicos permanentes y limitaciones, a menudo de carácter neurológico. Las recaídas son frecuentes.
Un ensayo internacional de fase III con la participación del Departamento de Hematología del Inselspital de Berna ha confirmado ahora la eficacia de un enfoque terapéutico prometedor. El nanoanticuerpo caplacizumab, que se dirige al VWF, consigue que el VWF y las plaquetas no se adhieran entre sí, lo que permite hacer retroceder la enfermedad en unos días y evitar daños mayores en los órganos. En el estudio participaron 145 pacientes, la mitad de los cuales recibieron el Nanobody o placebo durante 30 días además del intercambio de plasma. Para el 75% del grupo verum, la fase aguda de la PTT terminó tras sólo 2,95 días (grupo placebo: 4,5 días). Además, los sujetos nanobody necesitaron menos plasmaféresis (mediana de 5 frente a 7) y pudieron ser dados de alta antes. El perfil de efectos secundarios fue similar en ambos grupos, aunque las hemorragias leves fueron más frecuentes con el tratamiento Nanobody, como era de esperar (65% frente a 48%).
Fuente: Scully M, et al: Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med 2019; doi: 10.1056/NEJMoa1806311 [Epub ahead of print].
PRÁCTICA GP 2019; 14(1): 2
