Hay algo de cinismo en el hecho de que, aunque ya se dispone de medicamentos huérfanos (MH) para algunas enfermedades raras, son tan caros que el médico que los trata apenas sabe cómo tratar a los pacientes con ellos. Por lo tanto, se necesitan soluciones urgentes para mejorar la situación del suministro. Una posibilidad es distribuir los costes a medida que surgen y, por tanto, también la responsabilidad entre los distintos socios.
El dilema de estas costosas innovaciones es obvio: mientras que durante décadas no se desarrollaron medicamentos para las enfermedades raras, el mercado ha cambiado en los últimos ocho años debido a las nuevas leyes, a una mayor presión pública y a la expiración de las patentes. Por un lado, esto es muy satisfactorio, ya que aproximadamente 300 millones de personas en todo el mundo padecen una de las 7.000 enfermedades raras conocidas; por otro lado, sin embargo, los pacientes se preguntan por qué el ansiado medicamento no está ahora cubierto por el seguro médico.
Sistema sanitario caro
Las cajas de enfermedad son organismos administrativos de gestión económica para la asistencia sanitaria social, es decir, amplia. Sólo pueden gastar como máximo tanto dinero como el que aportan los asegurados y tienen que considerar una relación coste-beneficio. El gasto total de nuestro moderno sistema sanitario en Suiza asciende ya a 65.000 millones anuales (fuente FOPH). Si a esto se añadiera el gasto en medicamentos huérfanos, la factura se vería desbordada: Con unos costes anuales estimados de 100.000 francos suizos por paciente para una nueva sobredosis, se añadirían a la factura unos buenos 50.000 millones de francos suizos para algo menos de medio millón de personas afectadas (estimación, Tribunal Supremo Federal de Lausana 2011). El moderno sistema sanitario suizo no puede hacer frente a esto ni de lejos, sobre todo porque ya nos permitimos uno de los más caros del mundo.
Soluciones
A todo profesional médico le gustaría ayudar a sus pacientes, sobre todo cuando se trata de una enfermedad que afecta mayoritariamente a los niños y tiene como consecuencia una corta esperanza de vida además de una gran restricción de la calidad de vida.
El hecho de que las aseguradoras sanitarias se nieguen a cubrir los costes en la mayoría de los casos y de que el FOPH imponga restricciones a determinados grupos de pacientes -como en el caso de la terapia contra la hepatitis C- exige soluciones urgentes. Afortunadamente, están surgiendo nuevas ideas y respuestas.
Una está en la forma en que innovamos. Si diferentes socios comparten la responsabilidad y los costes del desarrollo de un nuevo medicamento y éste acaba costando menos, también puede ofrecerse más barato. Orphanbiotec AG es un ejemplo de ello. Aquí, las asociaciones y la innovación forman la espina dorsal del éxito compartido en la iniciativa empresarial responsable. Gastar menos dinero y aún así alcanzar el objetivo – en realidad una perogrullada, pero que algunas empresas farmacéuticas e inversores aún no han conseguido. Un inversor que invierte en un nuevo medicamento espera no sólo el efecto prometido, sino también que pueda venderse en número suficiente y generar un beneficio sostenible.
Innovación a través de los inversores
Mientras tanto, hay indicios de un cambio de mentalidad por parte de los inversores, ya que cada vez son más los que buscan una “inversión responsable” en la que se aborde con medios empresariales un problema social o médico hasta ahora no resuelto. El llamado “crowd-investing”, que ha tenido mucho éxito en los últimos años, reduce el riesgo de inversión del individuo, ya que la cantidad invertida es pequeña y el riesgo se comparte así con muchos otros. El modelo ya se ha utilizado con éxito en varios países.
Un problema de matemáticas
Nuestra simulación implica una inversión en un nuevo medicamento huérfano. El riesgo se minimiza mediante el llamado reposicionamiento, es decir, el uso de ingredientes activos (en nuestro caso de base natural) con una eficacia y un perfil de efectos secundarios conocidos. Dado que no hay que luchar por el mercado de un nuevo OD, puesto que los pacientes ya están esperando el agente terapéutico, los costes de comercialización, normalmente muy elevados, son bajos en este caso. Posteriormente, el fármaco X debería ser asequible para las compañías de seguros y no costar más de 4.000 francos suizos al año por paciente. Se necesita un total de 15 millones de francos suizos para el desarrollo. La nueva DO se dirige a un mercado de 100.000 pacientes en Europa. La inversión se reparte entre diferentes fuentes. El objetivo es recaudar 5 millones de francos suizos mediante crowd-investing – cabe esperar un tipo de interés moderado de aproximadamente el 3% anual.
¿Nos gustaría saber cuánto dinero estaría dispuesto a invertir en un proyecto de medicamentos huérfanos de este tipo a través del crowdfunding? Agradecemos su contribución al respecto en el blog en línea de la Fundación Orphanbiotec: http://blog.orphanbiotec-foundation.com.
PRÁCTICA GP 2015; 10(6): 9
