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  • Enfermedad de Pompe

Un mayor desarrollo de la terapia de sustitución enzimática ofrece una nueva opción de tratamiento

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  • 4 minuto leer

Nuevos datos de la extensión a largo plazo y en abierto del ensayo aleatorizado y doble ciego de fase 3 COMET muestran que las personas con enfermedad de Pompe en fase avanzada (EPT) mantuvieron las mejoras en la función respiratoria y la movilidad tras casi dos años de tratamiento con avalglucosidasa alfa. El análisis se presentó en el 18º simposio anual WORLDS.

Avalglucosidasa alfa (AVA; Nexviazyme®) es una evolución de la terapia de sustitución enzimática con alglucosidasa alfa (AL; Myozyme®), que puede ralentizar la progresión de la enfermedad de Pompe. Los resultados del estudio comparativo de fase 3 COMET muestran que la enzima recombinante AVA tiene una unión cualitativamente mejor al receptor de manosa-6-fosfato en comparación con AL, lo que conduce a una mejor captación en las células diana.

Se estudiaron los resultados de eficacia y seguridad a largo plazo en pacientes que habían recibido tratamiento continuo con AVA (20 mg/kg). Además, se incluyeron en el análisis los pacientes que fueron tratados con AVA durante al menos 48 semanas tras ser cambiados de un tratamiento previo con AL (20 mg/kg). Durante las 97 semanas, se observó un efecto sostenido del tratamiento con AVA, así como una estabilización del efecto del tratamiento en los pacientes cambiados de AL, en términos de función respiratoria medida por la capacidad vital forzada (CVF) en posición erguida en comparación con el valor basal, y de movilidad medida por la prueba de marcha de seis minutos (6MWT) en comparación con el valor basal.

Resultados del estudio COMET de fase 3 de extensión a largo plazo

El tratamiento con AVA produjo una mejora de 2,65 (1,05) puntos en el pronóstico porcentual de la CVF con respecto al valor inicial tanto en el análisis primario como en la fase de extensión. Los pacientes tratados únicamente con AVA durante el periodo de ampliación mostraron una mejora de 0,36 (1,12) puntos en comparación con el valor inicial. En los pacientes tratados con AVA tanto durante el análisis primario como durante el periodo de extensión, la distancia caminada medida con la 6MWT aumentó una media de 18,6 (12,01) metros en comparación con el valor inicial. En los pacientes tratados sólo con AVA durante el periodo de ampliación, la distancia media recorrida a pie aumentó en 4,56 (12,44) metros con respecto al valor inicial.

El perfil de seguridad fue comparable entre los dos brazos de tratamiento durante el tratamiento con AVA. No se observaron nuevas señales de seguridad en los pacientes que cambiaron de AL a AVA durante el periodo de ampliación. En ambos grupos, cinco personas interrumpieron el tratamiento durante el periodo de ampliación debido a acontecimientos adversos como hiperemia ocular, eritema, urticaria, disnea, infarto agudo de miocardio o adenocarcinoma de páncreas. Seis participantes experimentaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento, posiblemente relacionados con la terapia.

 

 

Resultados de la ampliación a largo plazo del estudio de fase 2 Mini-COMET

En el simposio WORLDS también se presentaron los resultados de la fase de ampliación del estudio mini-COMET de fase 2. El estudio abierto, de dosis crecientes y de tres cohortes, evaluó la seguridad y eficacia del AVA en pacientes menores de 18 años con enfermedad de Pompe infantil (EPI) (una aplicación que aún se está investigando en EE.UU.) que recibieron previamente AL durante seis o más meses y mostraron una respuesta subóptima o un empeoramiento clínico.

Los pacientes se inscribieron en una de tres cohortes: (1) 20 mg/kg de AVA cada quince días (n=6), (2) 40 mg/kg de AVA cada quince días (n=5), y (3) aleatorizados a AVA 40 mg/kg cada quince días (n=5) o AL a su dosis estable antes de la inclusión en la cohorte (desde 20 mg/kg cada quince días hasta 40 mg/kg semanales n=6). Además, los 22 participantes tomaron parte en una fase de ampliación y recibieron hasta 40 mg/kg de AVA cada quince días.

Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento notificados con más frecuencia fueron de gravedad leve a moderada e incluyeron erupciones cutáneas (8 participantes), caídas, neumonía, pirexia (7 cada una participantes), dolor de cabeza, infección de las vías respiratorias superiores (6 cada una) y vómitos (5 participantes). No hubo efectos secundarios graves o severos relacionados con el tratamiento ni muertes. Con la dosis más alta de AVA (40 mg/kg cada quince días), no se observó un mayor riesgo de seguridad en los participantes que cambiaron de AL a AVA.

En la semana 97, los resultados mostraron que los pacientes tratados con AVA tenían una función motora estable o mejorada, medida por la Medida de la Función Motora (GMFM-88), la puntuación porcentual total de la Prueba Rápida de Función Motora (QMFT) y la Escala de Habilidades Funcionales de la Evaluación Pediátrica del Índice de Discapacidad (Pompe-PEDI). Además, la puntuación Z del ventrículo izquierdo (LVMZ) estaba en el rango normal en todos los participantes.

Fuente: “Nexviazyme® (avalglucosidasa alfa) muestra mejoras sostenidas de la función respiratoria y la movilidad en pacientes con enfermedad de Pompe” 08.02.2022, Sanofi

 

PRÁCTICA GP 2022; 17(6): 45

Autoren
  • Isabell Bemfert
Publikation
  • HAUSARZT PRAXIS
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