Les progrès dans la compréhension de la physiopathologie de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) ont révolutionné le paysage thérapeutique au cours des dernières années. Les stabilisateurs de TTR comme le tafamidis et l’acoramidis peuvent réduire l’instabilité de la TTR et la formation subséquente de fibrilles amyloïdes, et les thérapies de silencing génique utilisant des ARN “small interfering” comme le patisiran et le putrisiran ou des inhibiteurs d’oligonucléotides antisens comme l’inotersen et l’éplontersen constituent également des options thérapeutiques prometteuses en réduisant la production de TTR. Des études en cours explorent d’autres silencers de gènes, ainsi que des thérapies géniques et des stratégies de traitement combinées.
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