TTR-Stabilisatoren, Gen-Silencing und Genschere: wo stehen wir?

Fortschritte im Verständnis der Pathophysiologie der Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) haben die Therapielandschaft in den letzten Jahren revolutioniert. TTR-Stabilisatoren wie Tafamidis und Acoramidis können die TTR-Instabilität und die nachfolgende Amyloidfibrillenbildung reduzieren und Gen-Silencing-Therapien mit «small interfering» RNAs wie Patisiran und Vutrisiran oder Antisense-Oligonukleotid-Inhibitoren wie Inotersen und Eplontersen stellen ebenfalls vielversprechende Therapieoptionen dar, da sie die TTR-Produktion verringern. In laufenden Studien werden weitere Gen-Silencer, sowie Gentherapien und kombinierte Behandlungsstrategien erforscht.