Krankheitsmodifizierende Therapien der ATTR-CM TTR-Stabilisatoren, Gen-Silencing und Genschere: wo stehen wir? Fortschritte im Verständnis der Pathophysiologie der Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) haben die Therapielandschaft in den letzten Jahren revolutioniert. TTR-Stabilisatoren wie Tafamidis und Acoramidis können die TTR-Instabilität und die nachfolgende Amyloidfibrillenbildung reduzieren und...…
Weiterlesen 4 min Seltene Erkrankungen: hATTR-Amyloidose Welche Therapieoptionen gibt es heutzutage? Die Transthyretin-assoziierte Amyloidose (ATTR) ist hereditär bedingt (hATTR) oder erworben (wATTR). Bei Patienten mit unklarer linksventrikulärer Hypertrophie und charakteristischen Befunden wird empfohlen, auf das Vorliegen einer kardialen Amyloidose zu untersuchen....…