Estabilizadores de la TTR, silenciamiento y tijeras genéticas: ¿en qué punto nos encontramos?

Los avances en la comprensión de la fisiopatología de la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) han revolucionado el panorama terapéutico en los últimos años. Los estabilizadores de la TTR como el tafamidis y el acoramidis pueden reducir la inestabilidad de la TTR y la subsiguiente formación de fibrillas amiloides, y las terapias de silenciamiento génico con pequeños ARN interferentes como el patisiran y el vutrisiran o inhibidores de oligonucleótidos antisentido como el inotersen y el eplontersen también representan opciones terapéuticas prometedoras, ya que reducen la producción de TTR. En los estudios en curso se están investigando otros silenciadores génicos, terapias génicas y estrategias de tratamiento combinadas.