Estabilizadores de TTR, silenciamento de genes e tesouras de genes: em que ponto estamos?

Os avanços na compreensão da fisiopatologia da cardiomiopatia amiloide transtirretiniana (CM-TTR) revolucionaram o panorama terapêutico nos últimos anos. Os estabilizadores da TTR, como o tafamidis e o acoramidis, podem reduzir a instabilidade da TTR e a subsequente formação de fibrilhas amilóides, e as terapias de silenciamento genético com pequenos RNAs de interferência, como o patisiran e o vutrisiran, ou inibidores de oligonucleótidos antisense, como o inotersen e o eplontersen, também representam opções terapêuticas promissoras, uma vez que reduzem a produção de TTR. Outros silenciadores de genes, terapias genéticas e estratégias de tratamento combinado estão a ser investigados em estudos em curso.