Progressi nella terapia genica e prospettive future

La cardiomiopatia ipertrofica (HCM) è la cardiomiopatia genetica più comune in tutto il mondo e colpisce circa 1 persona su 500. Gli attuali interventi terapeutici comprendono l’ottimizzazione dello stile di vita, i farmaci, le terapie di riduzione del setto e, raramente, il trapianto di cuore. I progressi nella comprensione delle varianti genetiche che causano la malattia nella CMI e i loro meccanismi molecolari hanno aperto il potenziale per terapie mirate e l’implementazione della medicina di precisione e personalizzata. I risultati della ricerca preclinica sono promettenti e sollevano la questione della possibilità di una cura per alcuni sottotipi di CMI in futuro.