Avances en terapia génica y perspectivas de futuro

La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es la miocardiopatía genética más común en todo el mundo y afecta aproximadamente a 1 de cada 500 personas. Las intervenciones terapéuticas actuales incluyen la optimización del estilo de vida, la medicación, las terapias de reducción septal y, en raras ocasiones, el trasplante de corazón. Los avances en la comprensión de las variantes genéticas causantes de la enfermedad en la MCH y sus mecanismos moleculares han abierto el potencial de las terapias dirigidas y la aplicación de la medicina de precisión y personalizada. Los resultados de la investigación preclínica son prometedores y plantean la cuestión de si en el futuro será posible la curación de algunos subtipos de MCH.