Progrès de la thérapie génique et perspectives d’avenir

La cardiomyopathie hypertrophique (CMH) est la cardiomyopathie génétique la plus fréquente au monde et touche environ 1 personne sur 500. Les interventions thérapeutiques actuelles comprennent l’optimisation du mode de vie, les médicaments, les thérapies de réduction du septum et, rarement, la transplantation cardiaque. Les progrès dans la compréhension des variantes génétiques responsables de la maladie dans la CMH et de leurs mécanismes moléculaires ont ouvert la voie à des thérapies ciblées et à la mise en œuvre d’une médecine de précision et personnalisée. Les résultats des recherches précliniques sont prometteurs et soulèvent la question de savoir si une guérison de certains sous-types de CMH pourrait être possible à l’avenir.