Progressos na terapia genética e perspectivas futuras

A cardiomiopatia hipertrófica (CMH) é a cardiomiopatia genética mais comum em todo o mundo e afecta cerca de 1 em cada 500 pessoas. As intervenções terapêuticas actuais incluem a otimização do estilo de vida, a medicação, as terapias de redução do septo e, raramente, o transplante cardíaco. Os avanços na compreensão das variantes genéticas causadoras de doença na CMH e dos seus mecanismos moleculares abriram o potencial para terapias direccionadas e para a implementação da medicina de precisão e personalizada. Os resultados da investigação pré-clínica são promissores e levantam a questão de saber se, no futuro, será possível uma cura para alguns subtipos de MCH.