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Doença de Stargardt: estudo inovador de terapia genética dá esperança

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  • 5 minute read

Na doença de Stargardt, as mutações de perda de função no gene ABCA4 conduzem à degenerescência macular e à cegueira. Uma equipa liderada por investigadores da Universidade de Basileia desenvolveu uma nova e promissora abordagem terapêutica. No seu estudo, conseguiram demonstrar uma correção genética precisa através da “edição de bases”. Os resultados foram publicados na revista Nature Medicine.

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Autoren
  • Mirjam Peter, M.Sc.
Publikation
  • HAUSARZT PRAXIS
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