Tras consultar con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), el fabricante Biogen tiene previsto presentar el aducanumab para su aprobación. El ensayo EMERGE de fase 3 cumplió su criterio de valoración primario y mostró una reducción significativa del empeoramiento clínico.
El aducanumab es un fármaco en investigación que se ha estudiado para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en fase inicial. Los pacientes a los que se administró el anticuerpo monoclonal mostraron beneficios significativos en la cognición y en medidas funcionales como la memoria, la orientación y el lenguaje. También se produjeron mejoras en las actividades de la vida diaria, como llevar las finanzas personales, las tareas domésticas y salir de casa de forma independiente. Si se aprueba, el aducanumab sería la primera terapia que reduce el empeoramiento clínico de la enfermedad de Alzheimer y la primera que demuestra que la eliminación de beta amiloide conlleva mejores resultados clínicos.
EMERGE y ENGAGE fueron estudios de fase 3 multicéntricos, aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad del aducanumab. El objetivo principal de los estudios era evaluar la eficacia de las dosis mensuales de aducanumab en comparación con el placebo para reducir el deterioro cognitivo y funcional, medido por los cambios en la puntuación CDR-SB. El objetivo secundario era evaluar el efecto de las dosis mensuales de aducanumab en comparación con el placebo sobre el deterioro clínico medido por MMSE, ADAS-Cog 13 y ADCS-ADL-MCI. En marzo de 2019, los ensayos se interrumpieron tras los resultados de un análisis de futilidad preespecificado basado en un conjunto de datos anterior y más reducido.
La decisión de solicitar la aprobación se basa en un nuevo análisis realizado por Biogen en consulta con la FDA. Se examinó un conjunto de datos más amplio de los estudios. Esta nueva evaluación contiene datos adicionales que sólo estuvieron disponibles después del análisis de futilidad preestablecido. Demuestra que el aducanumab es farmacológica y clínicamente activo, medido por los efectos dependientes de la dosis, en la reducción del amiloide cerebral y en la reducción del deterioro clínico. En ambos estudios, el perfil de seguridad y tolerabilidad del aducanumab fue coherente con el de estudios anteriores del aducanumab.
Basándose en las conversaciones mantenidas con la FDA, Biogen tiene previsto presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) a principios de 2020. La presentación de la BLA incluirá datos de los ensayos de fase 1 y 1b, así como el conjunto completo de datos de los ensayos de fase 3. La empresa pretende ofrecer acceso al aducanumab a los pacientes elegibles para el tratamiento y previamente inscritos en los ensayos de fase 3, la extensión a largo plazo para el ensayo de fase 1b PRIME y el ensayo de seguridad EVOLVE.
Fuente: Biogen
InFo DOLOR Y GERIATURA 2019; 1(1): 39
