Données du monde réel sur les prédicteurs de thrombose et les inhibiteurs du complément C5

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare et acquise des cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse. Le déficit en GPI résulte de l’absence de protéines de régulation du complément. Les complications thromboemboliques constituent la complication la plus importante sur le plan clinique et sont la principale cause de l’augmentation de la morbidité et de la mortalité. L’inhibition du système du complément terminal constitue une stratégie thérapeutique ciblée. L’éculizumab et le crovalimab se lient au facteur C5 du complément et se sont révélés être des options thérapeutiques efficaces et sûres.