La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara y adquirida de las células madre hematopoyéticas de la médula ósea. La deficiencia de GPI provoca la ausencia de proteínas reguladoras del complemento. Las complicaciones tromboembólicas son la complicación clínicamente más relevante y constituyen la causa principal del aumento de la morbilidad y la mortalidad. La inhibición del sistema terminal del complemento es una estrategia terapéutica dirigida. El eculizumab y el crovalimab se unen al factor C5 del complemento y han demostrado ser opciones de tratamiento eficaces y seguras.
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