Dados do mundo real sobre preditores de trombose e inibidores do complemento C5

A hemoglobinúria paroxística nocturna (HPN) é uma doença rara, adquirida, das células estaminais hematopoiéticas da medula óssea. A deficiência de GPI resulta na ausência de proteínas reguladoras do complemento. As complicações tromboembólicas são a complicação mais relevante do ponto de vista clínico e constituem a principal causa de aumento da morbilidade e da mortalidade. A inibição do sistema de complemento terminal é uma estratégia terapêutica direcionada. O eculizumab e o crovalimab ligam-se ao fator C5 do complemento e provaram ser opções de tratamento eficazes e seguras.