Dati del mondo reale sui predittori di trombosi e sugli inibitori del complemento C5

L’emoglobinuria parossistica notturna (PNH) è una rara malattia acquisita delle cellule staminali ematopoietiche del midollo osseo. La carenza di GPI comporta l’assenza di proteine regolatrici del complemento. Le complicazioni tromboemboliche sono la complicazione più rilevante dal punto di vista clinico e sono la causa principale dell’aumento della morbilità e della mortalità. L’inibizione del sistema terminale del complemento è una strategia terapeutica mirata. Eculizumab e crovalimab legano il fattore C5 del complemento e hanno dimostrato di essere opzioni terapeutiche efficaci e sicure.