El síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet son encefalopatías epilépticas y del desarrollo graves y poco frecuentes que aparecen en la infancia o en la niñez temprana. Además de las convulsiones, suelen aparecer comorbilidades, que representan una carga física, económica, social y psicológica considerable tanto para los pacientes como para sus cuidadores. Por lo tanto, la gestión de la terapia moderna no debe dirigirse únicamente a controlar las convulsiones.
La epilepsia puede manifestarse de distintas formas en la infancia. El síndrome de Dravet (SD) aparece en la infancia y se caracteriza por convulsiones focales y generalizadas asociadas a infecciones. El estado epiléptico es frecuente, lo que significa que a menudo está indicado el tratamiento hospitalario de urgencia, informó la Prof. Dra. Regina Trollmann, de Erlangen (Alemania). Con el tiempo, pueden aparecer trastornos del desarrollo y comorbilidades. Se halló una correlación de la frecuencia y la gravedad de las convulsiones con las comorbilidades y la calidad de vida. El síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) suele manifestarse entre los tres y los cinco años de edad y se caracteriza por una encefalopatía epiléptica grave (DEE). El 90% de las crisis son refractarias, lo que aumenta significativamente el riesgo de morbilidad y mortalidad. Las comorbilidades suelen incluir trastornos del comportamiento como hiperactividad, agresividad y rasgos autistas, trastornos del ciclo del sueño y movilidad restringida. Las encefalopatías epilépticas y del desarrollo se asocian a una elevada frecuencia de crisis clínicas y patrones convulsivos interictales, y a menudo a farmacorresistencia. Según el experto, la farmacorresistencia en niños con epilepsia es del 28-36%.
| El medicamento cannabidiol listo para usar de un vistazo |
| Epidyolex® se utiliza como terapia complementaria para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) o el síndrome de Dravet (DS) en combinación con clobazam en pacientes de 2 años o más. |
| La dosificación flexible y gradual puede adaptarse completamente a las necesidades del paciente. |
| Se ha demostrado una mejora en los objetivos relacionados con las convulsiones en pacientes con LGS y SD en una amplia gama de tipos de convulsiones y grupos de edad. |
| También se observó una mejora en los objetivos no relacionados con las convulsiones, como la cognición, el comportamiento y la comunicación. |
| El producto acabado se caracteriza por su larga duración y su buena tolerabilidad. |
Tratamiento eficaz con cannabidiol
En varios estudios clínicos se ha demostrado una reducción significativa de la frecuencia de las convulsiones tanto en el SD como en el LGS gracias al cannabidiol (CBD), el componente no psicoactivo del cannabis. Sin embargo, los datos preclínicos también sugieren efectos antiinflamatorios y antioxidantes sobre diversas estructuras neurogliales, así como efectos sobre el comportamiento. Un estudio de extensión abierto también demostró que había una reducción del 48-71% de las caídas en 156 semanas de tratamiento con cannabidiol. Los datos actuales del mundo real muestran ahora que la gestión moderna del tratamiento puede hacer más que generar un control eficaz de las convulsiones. La encuesta BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex® (BECOME) fue una encuesta transversal en línea de 20 minutos desarrollada con amplias aportaciones de cuidadores, profesionales sanitarios e investigadores de la epilepsia, basada en preguntas de medidas validadas e informes de cuidadores publicados previamente. Se pidió a los cuidadores estadounidenses de personas con LGS o SD que habían sido tratadas con CBD (Epidiolex®, 100 mg/ml solución oral) durante ≥3 meses que compararan el último mes con el periodo anterior al tratamiento con CBD y valoraran su impresión de los cambios mediante escalas simétricas de Likert. Un total de 498 cuidadores (97% padres) de pacientes con LGS (80%) o SD (20%) completaron la encuesta. Los pacientes tomaron una dosis media de CBD de 14 mg/kg/día y una media de cuatro medicamentos anticonvulsivos al mismo tiempo. Una gran proporción de los encuestados informaron de mejoras en al menos una pregunta en todos los dominios libres de crisis: Alerta, cognición y función ejecutiva (85%); función emocional (82%); lenguaje y comunicación (79% para los pacientes no verbales y 74% para los verbales); actividades de la vida diaria (51%); sueño (51%); y función física (46%). Los encuestados informaron de mejoras en los dominios relacionados con las convulsiones, incluida la frecuencia general de las convulsiones (85%), la gravedad general de las convulsiones (76%), los días sin convulsiones a la semana para el tipo de convulsión ≥1 (67%) y la ausencia de convulsiones en el último mes (16%). La mayoría de los encuestados que informaron de una reducción en la frecuencia de las convulsiones también informaron de mejoras en las zonas libres de convulsiones (5-80%). Sin embargo, también se notificaron mejoras en los intervalos libres de crisis (18-56%) en pacientes en los que la frecuencia de las crisis no había cambiado o había empeorado. El 93% de los encuestados afirmaron que querían continuar con el tratamiento con CBD. Las razones de ello fueron tanto la menor carga convulsiva como la mejora de las comorbilidades no relacionadas con las convulsiones, resumió el experto.
Fuente: Conferencia de prensa “Beyond Seizures – Insights into the therapy of difficult-to-treat, rare forms of epilepsy in children and adults”, 16 de mayo de 2024, Jazz Pharmaceuticals.
Para saber más:
- Berg AT, Dixon-Salazar T, Meskis MA, et al.: Caregiver-reported outcomes with real-world use of cannabidiol in Lennox-Gastaut syndrome and Dravet syndrome from the BECOME survey. Epilepsy Research 2024; 200: 107280.
- Rosenberg EC, Chamberland S, Bazelot M et al. Cannabidiol modulates excitatory-inhibitory ratio to counter hippocampal hyperactivity. Neuron 2023; 111(8): 1282–1300.e8.
- Patel AD, Mazurkiewicz-Bełdzińska M, Chin RF et al. Long-term safety and efficacy of add-on cannabidiol in patients with Lennox-Gastaut syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia 2021; 62(9): 2228–2239.
- EPIDYOLEX® Información para profesionales sanitarios, estado actual. swissmedicinfo.ch.
InFo NEUROLOGIE & PSYCHIATRIE 2024; 22(3): 31
