Die Gentherapie Onasemnogen-Abeparvovec stellt einen grossen therapeutischen Fortschritt bei der Behandlung der spinalen Muskelatrophie dar. Dennoch zeigen manche Kinder nach der Behandlung weiterhin motorische Defizite. Eine ergänzende Therapie mit Nusinersen (SpinrazaTM) kann die klinischen, motorischen und funktionellen Ergebnisse verbessern, wie erste Daten aus der RESPOND-Studie belegen. Die Kombinationstherapie eröffnet neue Perspektiven für die SMA-Behandlung im frühen Kindesalter.
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