Wachsende Evidenz für Nusinersen bei erwachsenen Patienten mit 5q-SMA

Bis vor wenigen Jahren gab es für Kinder und Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie (SMA) nur symptomatische Behandlungsoptionen. Dies hat sich geändert. Neue Evidenz bekräftigt, dass bei mit Nusinersen behandelten erwachsenen 5q-SMA Patienten die natürliche Krankheitsprogression effektiv gestoppt und sogar neue Motorfunktionen hinzugewonnen werden können. Zusätzlich zeigen sich auch Verbesserungen der bulbären und respiratorischen Funktionen, was für die Lebensqualität der betroffenen Patienten besonders wichtig ist.