Gentherapie als langjähriger Hoffnungsträger der Medizinforschung findet endlich den Weg in die Klinik, um monogenetische Krankheiten zu heilen. Somit steht der Medizin eine neue Therapie zur Verfügung, die Erbkrankheiten nicht nur symptomatisch, sondern auch kausal behandeln kann. Ein anderer gentherapeutischer Ansatz ist die Behandlung erworbener Genveränderungen bei Malignomen mittels CAR(chimeric antigen receptor)-T-Zellen.