Sie gilt als der Goldstandard unter den Studien, als Königin, an der sich alle anderen Untersuchungen messen lassen müssen: Die kontrolliert-randomisierte Studie. Sie wird immer dann herangezogen, wenn ein Beleg für die Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Therapie benötigt wird. Daher dient sie auch als Grundlage für Zulassungsentscheidungen.