Die spinale Muskelatrophie ist mit einem schnellen Verlust von Motoneuronen assoziiert, der u.a. eine Beeinträchtigung der Atmung nach sich zieht. Sie stellt die häufigste genetische Ursache für Säuglings- und Kleinkindsterblichkeit dar. Als erste kausale Therapieoption wurde das innovative Antisense Oligonukleotid mit dem Prix Galien Suisse 2019 ausgezeichnet.
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