Europäische Studie bestätigt Wirksamkeit

Die spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) ist eine angeborene neurologische Erkrankung mit schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund (Muskelatrophie). Unbehandelt erreichen die betroffenen Kinder kaum das dritte Lebensjahr. Seit wenigen Jahren sind jedoch Behandlungsmöglichkeiten verfügbar, die grosse Hoffnungen machen. Zu Recht, wie nun erneut die europäische Phase-3-Studie „STR1VE-EU“ zeigte [1], die die Effektivität und Sicherheit des Medikaments Onasemnogen-Abeparvovec evaluierte.