Die Ziele der Hämophilie-Therapie werden immer höhergesteckt. Man strebt mittlerweile eine weitgehende Normalisierung der Gerinnung an. Für erwachsene Patienten ist Gentherapie heutzutage eine von vielen effektiven Behandlungsoptionen, wobei in der Schweiz im Gegensatz zur EU nur für Patienten mit Hämophilie B ein gentherapeutisches Arzneimittel zugelassen ist. Neben einer kriteriengeleiteten Patientenselektion im Vorfeld der Gentherapie ist nach deren Durchführung ein mehrmonatiges Monitoring erforderlich.
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