Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene Erbkrankheit, charakterisiert durch zunehmende Muskelschwäche und Verlust der motorischen Fähigkeiten [1]. Mit Spinraza™ wurde 2017 die erste kausale Therapie zugelassen, nun belegen Beobachtungsstudien Wirksamkeit bei Kindern und Jugendlichen auch im klinischen Alltag über Zeiträume bis zu 4 Jahren [2, 3].
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