Friedreich-Ataxie (FA) ist eine seltene, erblich bedingte, progressive neurodegenerative Erkrankung, die zu Ataxie, Dysarthrie, sensorischem Verlust und einer Verkürzung der Lebenserwartung führt [1]. Skyclarys™ (Omaveloxolon) ist die erste zugelassene medikamentöse Therapie [2,3], die den Krankheitsverlauf signifikant verlangsamen und die neurologischen Funktionen bei FA-Patient:innen verbessern kann [4]. Seit dem 01. Mai 2025 ist Skyclarys™ zur Behandlung der FA bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren kassenzulässig [5].
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