Therapieziele bei adulten SMA-Patienten fest im Blick

Die spinale Muskelatrophie ist zwar eine seltene Erkrankung, zählt aber zu häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen und Kleinkindern. Doch auch Jugendliche und Erwachsene können von dem zunehmenden Verlust der Bewegungsfähigkeit betroffenen sein. Ziel eines effektiven Behandlungsmanagement ist daher u.a. die Stabilität bzw. Verbesserung der motorischen Funktionen und der Erhalt der Gehfähigkeit.