Real-World-Daten zu Thromboseprädiktoren und C5-Komplementinhibitoren

Bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) handelt es sich um eine seltene, erworbene Erkrankung hämatopoetischer Stammzellen des Knochenmarkes. Eine GPI-Defizienz resultiert darin, dass komplementregulierende Proteine fehlen. Thromboembolische Komplikationen stellen die klinisch relevanteste Komplikation dar und sind die Hauptursache für die erhöhte Morbidität und Mortalität. Eine zielgerichtete Therapiestrategie stellt die Inhibition des terminalen Komplementsystems dar. Eculizumab und Crovalimab binden den Komplementfaktor C5 und haben sich als wirksame und sichere Therapieoptionen erwiesen.