Bei schwerer Hämophilie besteht unbehandelt ein hohes Risiko für lebensbedrohliche Komplikationen. Neben dem klassischen Therapieprinzip der Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors wurden in den vergangenen Jahren neue Behandlungsoptionen entwickelt. Dies war auch eines der Themen anlässlich des diesjährigen Kongresses der European Association of Hematology (EHA). Studienergebnisse zur Gentherapie zeigen einen langanhaltenden Anstieg des Gerinnungsfaktors nach einer einmaligen Infusion.
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