Stargardt-Krankheit: Wegweisende Gentherapie-Studie macht Hoffnung

Bei der Stargardt-Erkrankung kommt es infolge von «loss-of-function»-Muta­tionen im ABCA4-Gen zu Makuladegeneration und Erblindung. Ein Team unter Leitung von Forschenden der Universität Basel hat einen vielversprechenden neuen Therapieansatz entwickelt. In ihrer Studie konnten sie mittels «Base Editing» eine präzise Genkorrektur nachweisen. Die Ergebnisse wurden im Fachjournal Nature Medicine veröffentlicht.