Fortschritte in der Gentherapie und Zukunftsperspektiven

Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist die weltweit häufigste genetische Kardiomyopathie und betrifft etwa 1 von 500 Personen. Zu den aktuellen therapeutischen Interventionen gehören die Optimierung des Lebensstils, Medikamente, Septumreduktionstherapien und selten Herztransplantationen. Fortschritte im Verständnis krankheitsverursachender genetischer Varianten bei HCM und ihrer molekularen Mechanismen haben das Potenzial für gezielte Therapien und die Umsetzung von Präzisions- und personalisierter Medizin eröffnet. Ergebnisse aus präklinischen Forschungen sind vielversprechend und werfen die Frage auf, ob eine Heilung einiger HCM-Subtypen in der Zukunft möglich sein könnte.